iPSCs的意义和应用

干细胞已经成为再生医学和药物研发两个领域快速发展轨道上不可或缺的细胞来源。诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）是终末分化的体细胞，可分化为多种细胞类型。iPSCs分化的细胞可再现基因突变患者的细胞病理，因此iPSCs在疾病建模和开发新的治疗方法等领域中具有广阔应用前景。

在药物研发的临床试验阶段和随后的新药申请/生物制剂执照申请阶段失败的主要问题是缺乏临床的有效性（48%）和安全性（31%）。在临床前基础研究中，动物测试是药物体内测试的主要方法，动物模型与人类间的差异和有限的可扩展性使得难以开发和依赖临床前生物标志物来准确预测药物开发临床阶段的疗效和毒性作用。iPSCs促进了我们对人类疾病分子机制、药物发现和再生医学的理解，在药物研发和验证中的使用呈现急剧增长的趋势。

此外，iPSCs具有重现供体表型的功能，可以利用人类iPSCs衍生物在整个药物发现和开发过程中找到高度相关的生物标志物来衔接临床前和临床体外毒性测试，许多实验室已经成功地在常用的细胞系或动物模型中复制了许多往往很难或无法捕获的疾病表型。