37000a威尼斯
从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发
37000a威尼斯成立于2016年，是一家专注从事遗传眼病基因治疗药物开发和临床基因诊断的国家高新技术企业，是国内率先布局于该领域的企业之一。37000a威尼斯致力于基因技术创新，消除遗传眼病，为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”解决方案。
37000a威尼斯通过临床基因诊断平台建立遗传眼病数据库及专病队列，总结出中国患者中的基因突变频谱和突变热点，为后续基因治疗药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。建立有靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。
