药品产业化
产业化团队具备生产工艺开发、分析方法开发、GMP生产及放行管理、非临床管理、临床医学管理、注册管理、质量管理等药品产业化流程各环节资深专家30余人，能够承接药物CMC开发以及药物生产管理的所有工作。骨干员工均有十年以上业务管理经验，其中硕士及以上学历占2/3，分别毕业于美国普渡大学、清华大学、中国药科大学、沈阳药科大学等国内外知名高校。在AAV病毒、质粒的上下游工艺开发、分析方法开发、GMP生产及放行检测、GMP合规化管理等领域具有多年实际工作经验。核心人员曾任职于吉利德、舒泰神、成大生物、四环生物、凯因等多家国内外知名药企或生物制药企业。
质粒工艺平台
质粒是AAV病毒生产的关键原材料，质粒构建和制备的高质量，是高质量病毒制备的前提条件。基于QbD理念以及DOE实验设计方法，开发质粒发酵工艺以及质粒纯化工艺。从小试研究到中试放大，发酵质粒产量可接近1g/L。
质粒独特的两步层析法不仅降低了层析填料、层析柱、层析配液和储液成本，而且有利于工艺的可放大性，并提高纯化生产效率。生产的质粒批间差异小，超螺旋比例达到95%以上，其他关键质量属性均符合相关标准。
AAV工艺平台
AAV病毒生产：采用三质粒共转染系统，无血清悬浮培养HEK293细胞，每升规模可获得3E14vg病毒。收获液实心率可达20%以上。
病毒纯化：针对AAV产品的特性，从分离提纯理论角度出发，结合行业内先进研究动态和生产工艺，设计适合眼科基因治疗药物适用的平台纯化工艺，力求路线简洁、纯化效率高、目标产物纯度高、产品质量稳定，既保证了在研项目的平稳推进，又为后续新的研发管线的推出提供了强有力的支撑。目前经过纯化工艺后，原液实心率可达90%以上，已达到行业内先进水平。
AAV纯化工艺采用亲和层析去除宿主蛋白和宿主DNA等杂质，再经过离子层析去除空壳病毒，经过除菌过滤和无菌灌装确保药品无菌安全。整体工艺采用先进的设备和填料，工艺操作简洁、易中试放大。
现行纯化工艺可使病毒实心率处于行业领先水平，其他杂质残留均能达到多国药典及行业标准要求。降低了用药的副作用，为患者用药提供更安全的保障。
分析技术平台
具备IEC-UPLC、ddPCR、酶标仪和荧光定量PCR仪等检测设备；配备有经验丰富分析检测人员，可完成药品生产各阶段分析方法学的开发，样品的检测及药品放行检测。
临床及注册
创始团队多年临床实践可为临床试验顺利开展提供充足支持;针对每个产品制定个性化和完善的临床试验方案，保障药品临床试验顺利进行。
深入理解法律法规，制定多样化申报策略，助力产品产业化。立足中国，放眼全球，积极推进产品在国内外注册申报服务于广大患者。
