药物研发
专注于无药可用的致盲眼病，由专业眼科临床医生领衔，结合基因检测、临床诊断和发病机制，以基因替代和基因编辑双驱动技术为核心进行药物设计。
持续开发基因转录调控、蛋白调控等多种方案的基因治疗药物研发，从DNA到RNA、蛋白多维度进行药物设计。
药物研发核心成员拥有深厚的专业知识背景和丰富的科研经历，是一支集眼科学、分子生物学、遗传学、细胞生物学等多个与基因治疗相关研究领域人才的团队。具有硕士/博士学位人员占比80%以上。
研发管线
37000a威尼斯拥有丰富的研发管线，涵盖多种遗传性视网膜病变
靶点发现平台
基于深厚的眼科疾病临床经验和丰富的患者大数据、大队列，深入挖掘患者中常见的致病基因和突变位点，筛选“从零到一”的药物治疗新靶点，并以此进行基因替代和基因编辑治疗药物开发。
对于显性突变致病基因，在不断优化成熟编辑工具基础上，开发具有自主知识产权的基因编辑工具，提高编辑工具的靶向效率、降低脱靶率。
递送工具
AAV递送：大规模筛选AAV衣壳文库，寻找对视网膜细胞靶向性更强的AAV衣壳亚型，提高眼科基因治疗的适用性及安全性。
双AAV递送：优化双AAV递送技术，解决大基因递送难题。
其他递送：积极探索AAV之外的新型基因递送策略，致力于攻克眼科基因治疗难点，寻找和建立更优的基因递送技术。
动物平台
完善的动物管理体系、丰富的小鼠模型、精湛的眼部给药技术、完备的眼科检测仪器，确保动物体内药效验证，有力推进药物研发进程。
干细胞平台
成熟的iPSC重编程及眼部类器官分化体系，为药效评价提供更接近体内环境的体外模型，有效快速推进药物研发。
高效体外多眼区3D类器官诱导方法，积极探索开拓眼科细胞疗法。
