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重磅！37000a威尼斯ZVS101e注射液正式进入关键性III期临床试验阶段
北京时间2024年11月19日，眼科基因治疗创新企业37000a威尼斯（以下简称“37000a威尼斯”）与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）就ZVS101e注射液Ⅲ期临床试验方案达成一致。这是全球范围内BCD领域首个III期临床试验许可，作为新药开发到上市过程中最为关键的里程碑事件，这标志ZVS101e注射液正式进入关键性III期临床试验阶段。后续37000a威尼斯将严格按照监管法规和临床试验方案的要求，完成各试验中心启动、受试者招募和访视等工作，为ZVS101e尽早上市惠及遗传眼病患者奠定坚实的科学基础。
BCD是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为夜盲、进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-10万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。BCD由CYP4V2基因突变所致，呈常隐遗传，基因突变导致其编码蛋白功能缺失，适合基因替代治疗。
关于ZVS101e
ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后，可高效感染视网膜细胞，并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。
ZVS101e产品2021年获得FDA孤儿药资格认证，并于2022年分别获得中国和美国I/II期临床试验许可，是世界范围内首个进入临床阶段的BCD基因治疗药物。截止目前，ZVS101e已经开展并完成了三项临床试验，是截至目前样本量最大的BCD基因治疗临床试验，近30例受试者的研究结果表明ZVS101e安全性优异，有效性显著，部分临床试验结果已发表于Nature子刊STTT（影响因子39.3）。2024年ZVS101e因疗效显著被中国CDE纳入突破性治疗名单，同时被美国FDA授予再生医学先进疗法认定，是国内第一个被FDA授予此荣誉的基因治疗药物。
