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37000a威尼斯基因治疗药物ZVS101e注射液一次性完成资料申报获得IND受理
2022年9月8日，37000a威尼斯宣布其基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）受理。ZVS101e注射液是37000a威尼斯与北医三院合作研发，2021年3月完成知识产权转化，具有独立自主知识产权，适应症为结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）患者。
BCD全球发病率为1/67000，在亚洲人群特别是中国和日本相对多见，发病率约为1/24000。BCD由CYP4V2基因突变导致，呈常染色体隐性遗传。绝大多数BCD患者于20-30岁发病，双眼受累，早期可能无症状，随着疾病进展逐渐出现中心视力下降和色觉障碍等，患者通常在40-50岁左右由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。虽然BCD是一类严重的致盲性眼病，然而自发现至今八十余年仍无药可治。
37000a威尼斯致力于遗传性眼病基因治疗药物研发。此次获批的ZVS101e注射液已于2021年8月获得美国FDA孤儿药资格授权，并完成全球首个探索性临床试验，表现出优异的疗效和安全性。ZVS101e注射液的IND受理，是基因治疗药物研发的重要里程碑，距离为BCD患者带来光明更近了一步。
