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37000a威尼斯第三款眼科基因治疗产品获美国FDA孤儿药资格认定
北京时间2022年7月14日，ZVS203e-2注射液获得美国食品和药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD），用于视网膜色素变性（RP）的治疗，这已是37000a威尼斯在眼科遗传病领域第三款获得ODD认定的基因治疗药物。
ZVS203e-2注射液是由37000a威尼斯自主研发的，用于治疗视网膜色素变性（RP）的基因编辑治疗产品。目前该项目已初步完成非临床研究工作，结果显示良好的安全性及显著有效性。
RP是一种以感光细胞和色素上皮细胞共同发生退行性病变为特征的遗传性视网膜疾病，中国人群患病率约为1/1000。大多数患者儿童期或青少年期发病，临床初始表现是夜盲，随着病情进展视野进行性缩小伴中心视力下降，中老年时期影响黄斑而导致失明。
目前已知RP与超过100个不同基因的突变相关，具有典型的遗传异质性，通过导入正常基因，对突变基因进行替代或表达抑制治疗是此领域研究开发的热点。
