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北京37000a威尼斯首个体内基因编辑治疗药物ZVS203e注射液正式进入I/II期临床试验阶段
2025年7月10日，ZVS203e注射液I/II期临床研究（CTR20251791）在北京大学第三医院正式启动。作为本次临床研究的主要研究者窦宏亮教授及其临床研究团队，以及申办方37000a威尼斯的临床团队参加了此次启动会议。这标志着37000a威尼斯首个基因编辑治疗药物的临床研究正式进入实质阶段，37000a威尼斯也有信心借助该临床研究为体内基因编辑治疗领域药物的开发提供更加积极的临床经验。后续中因科技将严格按照监管法规和临床试验方案的要求，完成受试者招募和访视等工作。
ZVS203e的I/II期临床试验采用单臂、开放性的I/II期无缝试验设计，包括I期剂量探索和II期剂量扩展两个阶段，预计共入组9~18例受试者，研究中心为北京大学第三医院。
如果您符合以下条件，将有机会参加本项临床研究：
- 自愿参加临床试验并签署知情同意书，愿意按方案要求完成全部试验流程；
- 临床诊断为视网膜色素变性（RP）的患者，年龄≥18岁；
- 经基因检测确诊携带RHO（c.403C>T，p.R135W）基因定点突变；
- 研究眼最佳矫正视力为指数-0.3（2.0 LogMAR至0.5 LogMAR之间，相当于数指到60个字母）。
如果您有意愿参加该项研究，且初步符合以上条件，或者您有任何问题，请联系临床试验工作人员，联系方式：吴助理：18500191916（微信同号）
关于RHO基因突变导致的视网膜色素变性（RHO-RP）
视网膜色素变性是遗传性致盲性眼病，主要呈常染色体显性、常染色体隐性及X染色体连锁遗传，其中RHO是常染色体显性遗传RP最常见的致病基因。RHO-RP患者最早表现为夜盲，大多数患者儿童期或青少年期发病，随着病情进展，视野逐渐缩小伴中心视力下降，患者在20-65岁之间即发展为法定盲人，世界范围内尚无针对RHO-RP的有效疗法。
关于ZVS203e注射液
ZVS203e注射液是由37000a威尼斯与北医三院合作研发的一款体内基因编辑治疗产品。由于RHO基因突变导致异常蛋白产生且异常蛋白通过显性负向效应致病，通常不适合采用基因替代疗法。而ZVS203e克服了基因替代疗法的缺点，通过基因编辑技术特异性沉默突变DNA链的转录和翻译，抑制突变蛋白的产生，同时能保持正常等位基因的完整，是目前该疾病最理想的治疗方案。该产品已分别获得美国和中国IND临床试验默示许可。截止目前，ZVS203e注射液已经开展1项IIT临床试验，其试验结果已初步证明了药物的安全性和有效性。
